Ученые университета «Сириус» разрабатывают новые методы лечения тяжелых наследственных заболеваний – слепоты и гемофилии.
Раньше такие заболевания считались неизлечимыми.
Исследователи тестируют технологию точного редактирования генома и совершенствуют вирусы, которые используют для доставки терапевтических генов в клетки человека.
Суть метода – доставка здоровой копии гена в нужные клетки.
Сейчас ученые оценивают эффективность этого способа.